HLB테라퓨틱스, 신경영양성각막염 치료제 美 3상 투여 시작

[이코노믹데일리] HLB테라퓨틱스가 신경영양성각막염(NK, Neurotrophic Keratopathy) 치료제에 대한 미국 임상 3상 투여를 시작했다고 13일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리를 통해 NK치료제 'RGN-259'를 개발 중이다. 허가 기간을 최대한 단축하기 위해 두 번째 임상 3상인 SEER-2와 세 번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행한다. 환자 투여가 시작된 이번 임상은 미국에서 진행하는 SEER-2다.

RGN-259의 약효 물질은 티모신베타4(Tβ4, Thymosin beta4)다. Tβ4는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등에 특화된 기전으로 안과질환 치료에 각광 받는 신약 후보 물질이다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용해 안구건조증과 신경영양성각막염에 대한 임상 시험을 진행하고 있다.

미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 허가를 받기 위해서는 통상 2개의 임상 3상 결과가 필요하다. HLB테라퓨틱스는 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행해 개발 기간을 대폭 단축할 전략이다. 과거 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자 수로 유의성(p-value)을 확인했고 이를 바탕으로 미국과 유럽에서 동시에 2개 임상 시험을 진행하게 됐기 때문이다.

미국에서 진행 중인 임상 3상은 NK 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행한다.

NK는 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만명의 환자가 발생할 정도로 시장 규모는 비교적 큰 편이다. 현재 미국 내 유일한 치료제는 이탈리아 돔베사의 옥서베이트로 1개월 약가가 5만 달러(약 6000만원)를 넘는 수준이어서 환자 부담이 크다. 유럽에서 허가를 받았지만 실제 사용은 적은 것으로 알려졌다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 "NK는 1차 유효성 평가지표(primary endpoint) 분석 결과 완전한 치료 효과가 명확하다"며 "첫 번째 임상으로 약효를 확인한 만큼 미국 임상의 조속한 진행과 유럽 임상 시작에 집중하겠다"고 말했다.

한편 HLB테라퓨틱스는 같은 물질로 안구건조증 치료제를 개발 중이다. 추가 임상(ARISE-4)을 위해 지난 10월 FDA에 프로토콜 특별평가제도(SPA, Special Protocol Assessment)를 신청했다. SPA는 개발사가 제출한 임상 프로토콜, 통계분석 계획을 FDA와 미리 협의하는 제도다. FDA가 임상 디자인부터 함께 참여해 신약 허가 가능성을 높일 수 있다.