JW중외제약, 타발리스 일본 임상·PMS 결과 국제학회서 공개

[이코노믹데일리] JW중외제약은 지난 16~17일 그랜드워커힐 서울에서 열린 ‘아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)’에서 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 타발리스의 임상 결과와 실제 처방 경험이 공유됐다고 26일 밝혔다.

타발리스는 비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)를 억제해 혈소판 파괴를 차단하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다.

미국 라이젤 파마슈티컬이 개발해 2018년 미국 FDA 허가를 받았으며 일본 킷세이제약이 개발·상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.

ABFS 2026 ITP 정규 세션에서 연자로 나선 마사타카 쿠와나 일본 니혼의과대학 교수는 ITP 병태생리와 함께 포스타마티닙 일본 임상 3상 및 시판 후 조사(PMS) 데이터를 발표했다.

면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 공격해 수치가 감소하는 자가면역질환으로 Fc 감마 수용체 활성화 과정에서 Syk가 관여하는 것으로 알려져 있다. 이로 인해 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며 중증의 경우 생명을 위협할 수 있다.

쿠와나 교수는 “포스타마티닙은 혈소판 생성을 촉진하는 기존 치료제와 달리 Syk 억제를 통해 혈소판 파괴 경로를 차단하는 약물”이라며 “자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 차별화된 기전을 갖고 있다”고 설명했다.

일본 환자 34명을 대상으로 한 임상 3상에서 안정적 혈소판 반응률은 위약군 0% 대비 포스타마티닙 투여군 36%를 기록했다. 반응 환자에서는 투약 2주 이내 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 상승했으며, 일부는 1년 이상 안정적인 수치를 유지했다.

또한 실제 진료 현장에서 600여 명을 대상으로 진행 중인 PMS 중간분석 결과 고령 및 동반질환 환자를 포함한 환경에서도 혈전색전증 등 중대한 이상사례는 보고되지 않았다. TPO 수용체 작용제와 병용 시에도 유사한 안전성 프로필이 확인됐다.

쿠와나 교수는 “현재 일본에서는 특정 바이오마커를 활용해 포스타마티닙 반응 환자를 예측하는 연구가 진행 중”이라며 “향후 개인 맞춤형 ITP 치료 전략 수립에 도움이 될 것”이라고 말했다.

JW중외제약은 타발리스 관련 임상·실제 처방 데이터에 대한 정보 접근성을 높여 근거 기반의 ITP 치료 논의가 확대될 수 있도록 지원할 계획이다.