식약처, 희귀 뇌종양 치료제 '보라니고정' 허가

[이코노믹데일리] 식품의약품안전처는 수입 희귀의약품인 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산) 10mg·40mg’을 허가했다고 13일 밝혔다.

보라니고정은 생검 또는 대부분 절제·완전 절제를 포함한 수술을 받은 후 체중 40kg 이상인 12세 이상 소아 및 성인 가운데 IDH1 변이 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종 환자의 치료에 사용되는 약물이다.

이 약은 변이된 IDH1 및 IDH2 효소를 선택적으로 억제해 발암성 물질인 2-HG(2-하이드록시글루타레이트)의 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하는 IDH 표적치료제다. 이를 통해 IDH1 또는 IDH2 변이 양성 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 것으로 기대를 받고 있다.

식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 입증된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 노력해 희귀·난치질환 환자들의 치료 기회 확대에 최선을 다하겠다”고 말했다.