K바이오 희귀질환치료제, FDA 허가 관문 통과

[이코노믹데일리] 국내바이오기업들의 희귀질환치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 통과받으며 주목 받고 있다. 덕분에 기업들은 신속심사, 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 누릴 수 있게 됐다. 5만여명이 넘는 국내 희귀질환자도 관련 수혜를 입을 수 있을 지 향방이 주목된다.  

◆GC녹십자, 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보 물질 'GC1126A' 희귀의약품 지정

17일 바이오업계에 따르면 GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보 물질 'GC1126A'가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀 의약품으로 지정됐다.

TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름이 차단되는 희소 질환이다. 단백질 분해 효소인 'ADAMTS13'의 결핍이나 자가 항체로 인한 기능 저하로 인해 생기는 것으로 알려져 있다고 GC녹십자는 설명했다.

GC1126A은 ADAMTS13의 자가 항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 기존 약물 대비 우수한 효능을 보였다는 연구 결과가 있다고 GC녹십자 측은 밝혔다.

GC녹십자 관계자는 "희귀 출혈 질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"며 "환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것"이라고 전했다.

◆트윈피그바이오랩 면역항암제 TB511, 간세포암종 치료제 희귀의약품 지정

트윈피그바이오랩은 펩타이드 기반 면역항암제로서 종양 관련 대식세포(TAM)에만 결합해 TAM 사멸을 유도하는 물질인 TB511 약물을 개발했다. 최근 면역항암제 TB511가 미국 FDA로부터 대표적인 간암인 간세포암종 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

트윈피그바이오랩에 따르면 TB511은 종양 내 미세환경을 종양이 성장하기 어려운 환경으로 전환해, 암 성장 억제와 동시에 암세포 사멸 능력을 보유한 다른 면역세포들이 종양 내 침투하도록 활성화해 암을 사멸시킨다고 설명했다.

트윈피그바이오랩은 TB511에 대해 국내 임상 1상 시험 승인서를 제출했으며, 내년 국내 임상 1상과 글로벌 임상2상을 거쳐 미국 내 신속심사를 통해 빠른 상용화를 겨냥하고 있다.

트윈피그바이오랩 관계자는 "FDA 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상에 속도를 내는 것은 물론, 추후 타 암종으로의 허가범위 확장을 위한 글로벌 제약사와의 협업을 추진하겠다"고 밝혔다.

◆네오이뮨텍 면역항암제 후보물질 'NT-I7', 급성 방사선 증후군(ARS)에 대한 희귀의약품 지정

네오이뮨텍도 FDA 허들을 넘었다. 네오이뮨텍은 면역 세포인 T세포의 체내 증폭을 유도하는 면역항암제 후보물질 'NT-I7'이 FDA에서 급성 방사선 증후군(ARS)에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.

급성 방사선 증후군(ARS)은 짧은 시간에 대량의 방사선에 노출돼 장기 손상과 림프구, 혈소판 등 주요 세포들이 감소해 사망 위험이 높아지는 질환이다. NT-I7은 ARS처럼 림프구 감소 증상을 보이는 환자에 효과가 있다고 네오이뮨텍은 설명했다.

네오이뮨텍은 현재 미국 국립알레르기·전염병연구소(NIAID)와 NT-I7을 ARS 치료제로 개발하기 위한 연구를 진행 중이다. NT-I7은 앞서 신규 교모세포종, 백질뇌병증 등에 대해서도 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

네오이뮨텍 관계자는 "NIAID와 진행 중인 ARS 치료제 개발이 순항하고 있어 설치류 실험 데이터 결과도 이른 시일 내 발표할 수 있을 것"이라며 "전 세계에서 유일하게 림프구를 회복시키는 ARS 치료제로 빠르게 허가받기 위해 노력하겠다"고 말했다.