[사진=GC녹십자]
[이코노믹데일리] GC녹십자는 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠과 함께 EL-PFDD('외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' )회의에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다.
앞서 GC녹십자와 스페라젠은 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재는 해당 질환의 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 환자 중심적 치료제를 개발하기 위해 마련된 자리다. FDA를 포함해 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들이 한자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 틀을 논의한다.
EL-PFDD 회의는 환자나 의료진으로부터 질환의 증상이나 현재 치료 과정 등에 대한 내용을 직접 듣을 수 있는 중요한 기회로 꼽힌다. 또 해당 회의에서 논의된 내용이 FDA의 임상 승인 및 품목허가에도 영향을 미치는 만큼 향후 치료제 개발 가이던스를 정립하는 데도 도움을 준다.
이번 회의에는 전 세계 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 환자와 가족, 의료진, FDA 관계자 등 총 113명이 참석했다. 국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 녹십자가 처음이다.
GC녹십자 측은 "이번 회의에서 여러 관계자가 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고 어떤 유형의 치료법이 환자에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 효과적으로 데이터를 도출하는 방안은 무엇인지 등에 대해 논의했다"고 설명했다.
SSADHD는 억제성 신경전달물질을 분해하는 효소가 결핍돼 발생하는 신경퇴행성 유전 질환이다. 평균 100만명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 전 세계적으로 약 350건이 보고돼 있다. 아직 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.
SSADHD 환자 협회는 이번 회의 내용을 바탕으로 올해 말까지 FDA에 환자의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. 이후 녹십자와 스페라젠은 질환에 대한 효소 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립한다는 구상이다.
허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.
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