[바이오헬스] 한미약품‧앱클론·한국화이자제약·차바이오랩

◆ FDA, 한미약품 단장증후군 치료 혁신신약 패스트트랙 지정

한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료제인 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)가 FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다. LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군(Short bowel syndrome) 혁신 치료제로 개발 중인 바이오신약이다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 이 환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다.

한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신 치료제 개발에 더욱 박차를 가한다는 계획이다.

패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요를 채울 잠재력을 가진 중요한 신약을 신속하게 개발해 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차 중 하나다. 패스트트랙으로 지정된 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 신속히 진행된다.

또한 패스트트랙 지정시 Rolling Review (시판허가 신청시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 가능)라는 혜택이 부여된다. 추가적으로 임상 자료가 적절히 구비될 경우, FDA와 우선 심사(Priority review, 시판허가 신청시 FDA 검토 기간이 10개월에서 6개월로 단축) 지정을 위한 협의를 할 수 있다.

LAPSGLP-2 Analog는 이미 치료 잠재력과 혁신성을 주요 해외 의약품 허가기관들로부터 인정받고 있다. 2019년 미국(FDA)과 유럽(EMA)은 LAPSGLP-2 Analog를 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정한 바 있다.

한미약품은 국내 임상 1상으로 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국, 유럽 등 다국가 글로벌 임상 2상을 조만간 시작할 예정이다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “한미약품은 ‘인간존중’, ‘가치창조’라는 경영이념 실현을 위해 희귀질환으로 고통받는 환자를 위한 R&D에 집중하고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들의 ‘삶의 질’을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신치료제 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

◆ 앱클론, 인투셀과 ADC(항체약물결합체) 공동개발 MOU 체결

앱클론이 인투셀(IntoCell)과 ADC(항체약물결합체) 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 7일 밝혔다. 이번 협약은 앱클론의 항체 발굴 기술과 인투셀의 ADC 플랫폼 기술을 결합해 기존 약물 대비 치료 효과가 개선된 ADC 개발을 목표로 한다.

ADC는 △항체 △링커 △약물로 구성되며, 항체의약품과 세포독성 약물을 링커로 연결해 타깃 암세포만을 공격하는 표적 항암제 개발에 폭넓게 활용된다. 정상 조직에서는 부작용을 유발하지 않고 타깃 암세포에 특이적으로 작용하는 약품을 개발하는 것이 ADC의 주요 목표이며, 결합력 및 물성이 우수한 항체를 발굴하는 기술과 항체와 약물을 연결하는 링커 기술이 우수한 ADC 개발의 핵심 요소이다.

앱클론은 항체 및 에피토프(결합부위) 발굴 기술인 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 플랫폼을 통해 항원의 특정 에피토프에 결합하는 항체를 발굴하는 체계적인 프로세스를 갖추고 있다. 회사는 NEST 플랫폼 기술을 바탕으로 AC101(위암, 유방암 항체치료제)을 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전(L/O)했으며, CAR-T 세포치료제 개발에도 응용하고 있다. 이번 인투셀과의 ADC 공동개발에도 NEST 플랫폼을 통해 발굴된 항체를 목적에 맞게 선별해 적용할 계획이다.

인투셀은 항체와 약물을 결합하는 OHPAS(Ortho-Hydroxy Protected Aryl Sulfate) 링커 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 기존 링커 기술은 주로 아민 계열의 약물에 적용됐으나, OHPAS 기술은 아민 류의 약물뿐만 아니라 기존 기술로는 쉽게 적용하기 어려웠던 페놀 계열의 약물에도 범용적으로 사용이 가능하다.

이종서 앱클론 대표는 “ADC는 항체의약품의 표적 특이성과 독성 항암제의 강력한 치료효과가 결합해 시너지가 발생하는 구조로, 최근 ADC 관련 기술이전이 글로벌 시장에서 활발하게 이루어지고 있다”면서 “앱클론이 보유하고 있는 항체 발굴 기술과 항체 데이터베이스를 기반으로 인투셀이라는 훌륭한 파트너와 함께 ADC 시장에 적극 진출할 계획“이라고 밝혔다.

박태교 인투셀 대표는 “앱클론과 인투셀이 가진 강점들이 시너지를 일으켜 좋은 성과를 창출해 내기를 바란다”며 “전략적 제휴를 통해 글로벌 경쟁력을 갖춘 항체-약물 복합체 신약 후보물질을 발굴하겠다”고 말했다.

◆ 한국화이자제약, ‘2021 화이자 사랑의 장학금’ 전달

한국화이자제약이 대학생 인재 후원을 위한 ‘2021 화이자 사랑의 장학금’으로 약 3330만원을 주한미국상공회의소 산하 미래의동반자재단 (이사장 제프리 존스)에 전달했다고 7일 밝혔다.

‘화이자 사랑의 장학금’은 미래 한국 사회의 주역이 될 학생들을 후원하기 위해 2002년부터 시작해 올해 20회를 맞이한 한국화이자제약의 정기적 사회 공헌 활동 중 하나로, 매년 재정적 어려움을 겪고 있는 대학생 중 우수한 인재들의 학업을 지원하고 있다. 특히, 임직원의 자발적 참여를 통해 마련된 장학금은 주한미국상공회의소 산하 ‘미래의동반자재단’에 기탁되어 운영되고 있다.

한국화이자제약은 해당 프로그램으로 20년간 약 39억 8000여만원(총 39억 8500여만 원)의 장학금을 재단을 통해 842명의 학생들에게 전달했으며, 지난 한 해 동안 마련된 약 3330만원은 올해 국내 대학생 총 28명의 장학금으로 운영된다.

오동욱 한국화이자제약 대표이사 사장은 “화이자 사랑의 장학금을 통해 우수한 학생들이 꿈과 희망을 펼치며 앞으로 대한민국을 이끌어 가는 인재로 성장하길 바란다”며 “앞으로도 한국화이자제약은 ‘환자들의 삶을 변화시키는 혁신(Breakthroughs that change patients’ lives)’을 바탕으로 지역사회 발전에 기여하기 위한 다양한 노력을 이어갈 것”이라고 전했다.
  ◆ 차바이오랩, 국내 최초 첨생법 관련 허가 3개 취득

차바이오텍의 자회사인 차바이오랩이 위탁개발생산(CDMO)사업과 세포 유전자 치료제 연구·개발에 필요한 3가지 허가를 모두 취득했다. 3가지 허가는 △첨단바이오의약품 제조업 허가 △인체세포등 관리업 허가 △세포처리시설 허가 등이다.

2020년 8월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)이 시행된 이후 3가지 허가를 모두 취득한 기업은 차바이오랩이 처음이다. 특히 차바이오랩은 인체세포등 관리업 허가를 받아 혈액·지방·태반·탯줄 인체세포를 모두 취급할 수 있게 됐다.

차바이오랩은 3가지 허가를 취득함으로써 세포 유전자 치료제 연구·개발뿐만 아니라 배아줄기세포부터 면역세포까지 다양한 세포 원천기술을 보유한 차바이오텍과 함께 CDMO 업을 가속화할 수 있는 기반을 마련했다.

첨생법에 따르면 대통령령이 정하는 시설을 갖추고, 식약처장의 허가를 받은 기업만 세포치료제 및 유전자치료제 등을 취급할 수 있다. 기존에 세포 유전자 치료제 CDMO 사업을 하던 업체들은 첨생법 관련 허가를 새로 받아야 하고, 이 시장에 새로 진입하는 업체들 역시 관련 허가를 취득해야 사업을 할 수 있다.

차바이오랩 김경은 대표는 "첨생법 시행 이후 관련 허가 취득은 고객사가 수탁사를 선정할 때 중요한 척도가 됐다"면서 "차바이오랩이 관련 허가 3가지를 모두 취득한 것은 첨생법에서 요구하는 GMP 시설과 첨단바이오의약품의 제조 및 품질관리 기준이 적합해 우수한 품질의 첨단바이오의약품을 생산할 수 있는 기반을 인정 받은 것"이라고 말했다.