[안서희의 제약바이오] GC녹십자, WORLD심포지엄서 희귀질환치료제 연구 성과 발표 외

[이코노믹데일리]  ‘안서희의 제약바이오’는 한 주간 제약바이오 업계의 새로운 소식을 소개하는 코너입니다. 신제품 출시부터 연구개발·임상시험·해외진출 등 다양한 업계 소식을 모아서 전해드립니다. <편집자 주>
 

◆GC녹십자, 美 심포지엄에서 희귀질환치료제 연구 성과 공유
  GC녹십자는 지난 3일(현지시간)부터 5일간 미국 샌디에고에서 진행된 ‘WORLD Symposium 2025’에서 리소좀축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.
 
이번 행사에서 GC녹십자는 GM1 강글리오시드증(GM1) 경구용 치료제 ‘GC2126A’와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 공개했다. GM1은 유전자 결함으로 효소가 부족해 발생하는 신경퇴행성 희귀질환으로 현재 승인된 치료제가 없다.
 
GC녹십자는 이번 포스터 발표를 통해 GM1에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 베타 갈락토시데이스(β-galactosidase) 활성이 용량 의존적으로 증가하는 것을 확인했고 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70% 이상의 강글리오사이드증(GM1-gangliosidosis) 축적 감소 효력이 보인다는 비임상결과를 공유했다.
 
이어 산필리포증후군 A형(MPSIIIA)치료제 GC1130A는 치료제를 뇌실 안에 직접 투여(ICV)해 치료 효과를 높이는 방식으로 기존 방식 대비 우수한 약물 전달 효과를 보였으며, 현재 미국·한국·일본에서 임상 1상 시험계획(IND)승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다.
 
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.
 
 
◆한국화이자제약 ‘2025 화이자페이션트 유니버시티’ 성료...질환중증화 예방 강조
 
한국화이자제약은 스페이스 에이드 드림홀에서 ‘2025 화이자페이션트 유니버시티'를 성료했다.
 
11일 한국화지자제약에 따르면 이번 행사는 '성인환자의 질환 중증화 예방의 필요성–코로나19, 독감,폐렴구균을 중심으로'를 주제로 진행됐으며 이래석 서울성모병원 감염내과 교수가 연자로 참석했다.
 
화이자 페이션트 유니버시티는 환자단체 관계자를 위한 교육프로그램으로 환자들이 올바른 정보를 기반으로 건강 관리를 할 수 있도록 지원하고 보건의료 생태계 내 중요한 주체로 성장하도록 돕기 위해 기획됐다.
 
올해 3회째를 맞은 이번 행사에서는 감염 고위험군(65세 이상, 기저질환자, 면역저하자)의 코로나19, 독감, 폐렴구균 감염 위험성과 중증화 예방의 중요성이 강조됐다.
 
이래석 교수는 “감염 고위험군은 독감, 폐렴구균, 코로나19 감염 시 중증 진행 위험이 높아 예방이 필수적”이라며, “코로나19와 독감의 동시 감염 또는 재감염은 입원 및 사망 위험을 증가시킬 수 있어 더욱 주의가 필요하다”고 설명했다.
 
오동욱 한국화이자제약 대표는 “최근 독감과 폐렴 등 호흡기 감염병이 급증하고 있으며 독감은 2016년 이후 최대 규모의 유행을 기록 중”이라며 “이번 행사를 통해 고위험군 환자들에게 중증화 예방의 중요성을 알리고, 앞으로도 환자 중심의 보건의료 환경 조성에 힘쓸 것”이라고 말했다.
 
 
◆동아제약 ‘검가드 엑스퍼트 치약’ 출시
 
동아제약이 충치와 잇몸 질환 예방을 위한 ‘검가드 엑스퍼트 치약’을 출시했다.
 
12일 동아제약에 따르면 이번 신제품은 기존 제품 대비 불소 함량을 높여 소비자들에게 보다 다양한 선택지를 제공하기 위해 개발됐다.
 
검가드 엑스퍼트 치약은 충치 예방에 효과적인 불소가 1450ppm 함유돼 잇몸 혈액순환을 도와 민감해진 잇몸을 케어하는 토코페롤아세테이트 성분이 포함됐다.
 
또한 환경 친화적인 생산 과정을 보증하는 글로벌 기관 에코서트와 USDA(미국 농무부) 인증을 받은 카모마일추출물, 카란듀라엑스, 녹차추출물 등의 성분이 첨가됐다.
 
동아제약 검가드 관계자는 “충치와 잇몸 질환 예방은 구강 건강 관리의 기본이며 신제품 엑스퍼트 치약이 이에 도움을 줄 수 있을 것”이라며 “잇몸 관리를 더욱 효과적으로 하기 위해서는 잇몸전용 가글제 ‘검가드 오리지널’과 함께 사용하는 것을 추천한다”고 설명했다.
 
 
◆일동제약그룹 아이리드비엠에스, 폐섬유증신약 美 FDA 희귀의약품 지정
  일동제약그룹의 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스가 개발 중인 신약 후보물질 ‘IL21120033’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증(IPF)과 관련한 희귀의약품으로 지정(ODD)됐다.
 
13일 아이리드비엠에스에 따르면 IL21120033은 생체 조직의 섬유화와 염증 유발 등에 밀접하게 관여하는 CXCR7(C-X-C chemokine receptor 7)에 작용하는 저분자 화합물 기반의 항섬유화 신약 후보물질로 섬유화 및 염증 억제 효과를 갖는다.

전임상 연구 결과 IL21120033은 CXCR7에 대해 높은 선택성을 보이며 경구 투여 시 이상적인 약동학적 특성을 나타냈다.
 
특히 블레오마이신 유도 폐섬유화 모델 동물시험에서 IL21120033은 폐섬유화를 측정하는 지표인 ‘Ashcroft 점수’를 개선했으며 기존 표준 치료법 대비 우수한 항섬유화 효능을 나타냈다. 부작용도 미미해 안전성 요건 충족이 기대된다.
 
이윤석 아이리드비엠에스 최고과학책임자(CSO)는 “IL21120033의 항섬유화 효능을 일관되게 확인한 바 있다”며 “FDA의 희귀의약품 지정을 통해 신약 물질의 가치와 가능성을 인정 받았다”고 설명했다. 이어 “향후 안전성평가(GLP), 임상시험계획(IND) 승인 신청 등 후속 임상개발을 위한 제반 작업에 속도를 낼 계획”이라고 말했다.