한미-GC녹십자, '파브리병 치료제(LA-GLA)' R&D 협력

[이코노믹데일리] 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 ‘파브리병 치료제(LA-GLA)’가 기존 치료제 대비 신장 기능과 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수하다는 평가를 받고 있다. 

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다.

한미약품에 따르면 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’ 에서 희귀 유전성 대사질환 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 새로운 치료 패러다임을 제시했다.

이 자리에서 한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에서 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다.

또 한미약품은 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.

이를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다는 게 한미약품 설명이다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 LA-GLA는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐으며, 두 회사는 연구개발(R&D) 협력을 통해 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 함께 준비하고 있다.